Wat zijn de behandel methodes?

Al tien jaar lang doen we binnen dit werkveld onderzoek naar een genezing, dit heeft geleid tot het ontwikkelen tot een genetische therapie die ingrijpt via virussen in de samenstelling van het genetisch materiaal van de kinderen. Op dat niveau dat de gen expressie door het lijf wordt aangepast. Dit betekend dat het foutje in de gene kan worden hersteld waardoor het kind niet meer ziek is. Op dit moment zijn we zo ver dat deze therapie kan worden aangeboden. Tot nu toe werden kinderen geboren zonder een goed functionerend afweersysteem behandelt met een translatie van stamcellen van een geschikte donor. Deze nieuwe behandeling is een alternatief speciaal voor baby’s voor wie er geen geschikte donor is.

De behandeling werkt als volgt, we gebruiken een zwakgemaakt virus dat een gezonden kopie van het kapotte gen in het DNA brengt in de eigen stamcellen van de ziekten kinderen. Het voordeel van deze behandeling te opzichten van transplantatie is dat we gebruik maken van iemands eigenstamcellle, waardoor we niet problemen krijgen die kunnen uit een niet goed matchende donor. Nog een voordeel aan het gebruiken van een virus is dat het overall bij kan komen.