Wat zijn de toekomst verwachtingen?

Een aantal decennia geleden was de enige behandeling voor kinderen met SCID isoleren. Sindsdien zijn er geslaagde behandelingen mogelijk met beenmergtransplantatie. Dit is echter afhankelijk van het vinden van een geschikte donor. De hoop is gevestigd op de nieuwe behandelmethode waarbij het kind eigen genetisch materiaal wordt verandert van ziek naar gezond. Deze verandering wordt dan in eigen weefsel van het kind verandert met behulp van een virus dat de cel binnendringt en het aanwezige genetische materiaal van de cellen verandert. Bij een virus denk je meestal aan ziek maken, omdat de meeste virussen die we kennen, bijvoorbeeld een griepvirus ons zo ziek maken. In een gezond lichaam gaat dan het immuunsysteem vechten tegen deze virussen en ruimen het op waardoor je beter wordt. Een virus is geen organisme en heeft om te overleven en om zich te vermenigvuldigen een gastheer nodig. Als je besmet bent met een virus zal deze zich vermenigvuldigen in jouw cellen.

De nieuwste therapie maakt gebruik van dit fenomeen van virussen om iemand beter te maken. Door virussen zo aan te passen dat ze het boodschappenwagentje worden voor gezond genetisch materiaal. Door een verzwakt virus om een gezonde kopie van het kapotte genetisch materiaal te geven aan de stamcellen van de patiƫntjes. Wanneer deze cellen dan worden teruggegeven aan de patiƫntjes resulteert dit in een gezond immuun systeem.